醋酸锌片（诺倍仁®）阿里健康全国首发，为中国“肝豆宝贝”带来疗新选择

5月21日，由诺贝仁制药引进、国药外贸进口的原研药醋酸锌片（商标名：诺倍仁®）在阿里健康全网首发，该药品用于治疗肝豆状核变性（又称威尔逊病，俗称“铜娃娃”病），这是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍疾病，已于2018年5月被纳入我国《第一批罕见病目录》。

醋酸锌片已在日本获批上市多年，2024年由诺贝仁制药申报在华获批。此次经国药外贸进口，阿里健康线上首发，标志着这一国际一线治疗药物正式惠及中国患者，也意味着我国在肝豆状核变性治疗领域的药物可及性取得重要突破。

从“无症状”到正常生活，早筛与规范治疗是关键

肝豆状核变性由ATP7B基因突变引起，属于常染色体隐性遗传性铜代谢障碍疾病。由于胆道排铜功能障碍，铜元素在肝脏、大脑、肾脏、角膜等器官异常蓄积，可引发肝功能损伤、神经系统症状、精神障碍等多系统损害。安徽中医药大学第一附属医院名誉院长杨文明介绍，肝豆状核变性的世界范围发病率为3万分之一至10万分之一，但在中国，这一发病率却高达近万分之0.6，成为全球发病最高的国家。

肝豆状核变性属于少数经过积极规范治疗可取得较好疗效的罕见病。值得注意的是，许多“肝豆宝贝”在发病初期并无明显症状，或仅表现为不明原因的转氨酶升高。如果在无症状期或症状轻微期就能通过筛查确诊并启动规范治疗，可以有效阻止铜在体内的进一步蓄积，从而停止病程进展。这意味着，这些孩子完全可以像普通孩子一样健康成长、上学就业，拥有不被疾病定义的正常人生。

因此，提高公众对“肝豆”的认知，推动高危人群（如有家族史儿童、不明原因肝损患儿）的早期筛查，是实现这一美好愿景的第一步。临床上一旦确诊，患者需要终身规范用药，药物的可及性、服药便利性和长期耐受性，直接关系到患者的治疗效果与生活质量。

全球唯一获FDA和EMA双重认证的锌制剂

醋酸锌片是目前全球唯一同时获得美国FDA和欧洲EMA批准用于治疗肝豆状核变性的锌制剂。在作用机制上，醋酸锌通过锌离子诱导肠道上皮细胞产生金属硫蛋白，与食物中的铜及内源性铜高效结合，阻止铜经肠道吸收，最终随粪便排出体外。临床研究显示，每日按医嘱服用醋酸锌可降低铜吸收，并诱导铜的负平衡。

与其他驱铜药物相比，锌制剂作用机制温和、胃肠道不良反应相对较小。对于需要终身服药的"肝豆宝贝"而言，减少服药频次、降低胃肠道不适，可能成为患者坚持数年乃至数十年规范治疗的关键因素。

江苏诺贝仁医药有限公司总经理姜镕哲先生表示：“希望国内的‘肝豆宝贝’都能尽早获得规范治疗，诺倍仁®将致力于守护他们，此次与阿里健康合作，正是为了让更多患者第一时间获得这一国际一线的治疗选择。"

公益并行：上线“儿童肝豆状核变性就诊地图”

此次首发同步启动了系列公益举措：一方面，阿里健康公益、阿里健康大药房携手武汉同馨肝豆信息服务中心、诺贝仁医药及国药外贸，共同发起"守护肝豆宝贝罕见病关爱行动"，推动药物可及性；另一方面，阿里健康正式上线"儿童肝豆状核变性就诊地图"——该地图基于权威指南和专家擅长领域，标注全国具备诊疗能力的医院、科室及专家，淘宝搜索“守护肝豆宝贝”，点击进入即可查看，帮助患者减少奔波，实现从"找到药"到"找对医院、用对方案"的全链路支持。

（儿童肝豆状核变性就诊地图）

目前，患者及家长可通过阿里健康平台在线问诊、凭处方购药，获得规范的治疗指导，这标志着这款药物正式进入中国患者的日常治疗路径。阿里健康作为“新特药首发阵地”将持续为罕见病患者带来更多创新疗法。